本研究壁报（#983P）在 2024 年 9 月 16 日周日的HCC壁报环节展示。在壁报展示结束的最佳壁报评选环节，ESMO组委会向本壁报及和誉医药颁发了"最佳壁报奖"。本研究壁报是肝细胞癌壁报环节唯一获奖者。
2024ESMO大会现场
壁报数据显示，截至2024年9月5日，共入组122例患者，其中BID队列74例，包含160mg BID，220mg BID和300mg BID。5.4%的患者处于巴塞罗那肝癌分期（BCLC）B期，89.2%患者处于BCLC C期;64.9%的患者肝功能分级（CP）得分5分，27%患者6分，6.8%患者7分;64.9%的患者经过多线治疗;85.1%的患者经过ICI治疗;75.7%的患者经过ICIs和mTKIs治疗。
疗效数据显示，40例经治的、FGF19过表达的肝癌患者接受了依帕戈替尼220mg BID治疗，其中 38例可评估患者中，应答率达到36.8%（14/38），疾病控制率（DCR）达到78.9%（30/38） 。同时，接受过 ICIs和mTKIs治疗的患者应答率达到44.8%（13/29） ，最长DOR达到16.4m，mDOR 达到 7.4m ，DCR达到79.3%（23/29），mPFS达到5.5个月。
安全性数据显示，300mg BID组发生一起剂量限制性毒性（DLT）事件。最常见的治疗相关不良反应（TRAEs，>20%）为ALT升高、腹泻、AST升高、高磷血症、胆红素升高、碱性磷酸酶升高、血小板降低、总胆汁酸升高。3-4级治疗相关不良反应（>5%）包括AST升高、ALT升高和腹泻;未发生5级不良事件。
肝细胞癌（HCC）作为主要的肝癌分型，占原发性肝癌的85%——90%。HCC恶性程度高，大约30%的HCC存在FGFR4异常高表达且预后差，现有治疗手段不能满足长久的生存获益。目前，一线免疫检查点抑制剂（ICIs）治疗进展的HCC目前尚无获批的标准治疗，FGF19/FGFR4通路可能是HCC患者的新治疗靶点。 根据研究人员得出的结论，依帕戈替尼作为单一药物，展现出可控的安全性和优异的抗肿瘤活性。值得关注的是，在同时接受 ICIs和mTKIs治疗患者中，220mg BID的依帕戈替尼的总体应答率为44.8%，mDoR为7.4个月，mPFS为5.5个月，这个研究结果支持了依帕戈替尼在这类医疗需求未得到满足的人群中的进一步的后期开发 。
除依帕戈替尼外，匹米替尼联合化疗与特瑞普利单抗一线治疗晚期胰腺导管腺癌的 II 期临床研究设计 也在本次ESMO大会公开。